原发性血小板增多症羟基脲一般服用8周会有效果。目前，血小板增多症治疗的目的是治疗和预防血栓并发症，血小板计数应控制在600倍109/L以下，理想的血小板计数一般控制在400倍109/L以下。羟基脲和干扰素是临床上的一线细胞减灭药物，在使用羟基脲片剂治疗血小板增多症时，约80%的患者的血小板可在8周内降至低于500倍109/L。
羟基尿片主要用于慢性粒细胞白血病，对于黑色素瘤，头颈部的癌症与放疗联合有一定的效果。
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